Η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) γνωμοδότησε θετικά για την έγκριση άδειας κυκλοφορίας του evolocumab, συνιστώντας την έγκριση της χρήσης του σε ορισμένους ασθενείς με υψηλά επίπεδα χοληστερόλης.
Το evolocumab είναι ένα ερευνητικό πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την προπρωτεΐνη κονβερτάσης σουμπτιλισίνης/κεξίνης τύπου 9 (PCSK9), μία πρωτεΐνη που μειώνει την ικανότητα του ήπατος να απομακρύνει τη χαμηλής πυκνότητας λιποπρωτεΐνη χοληστερόλη (LDL-C), δηλαδή την “κακή» χοληστερόλη, από το αίμα.
Η CHMP συνέστησε την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας του evolocumab για:
Τη θεραπεία ενηλίκων με πρωτοπαθή υπερχοληστερολαιμία (ετερόζυγη οικογενή και μη οικογενή [HeFH]) ή μικτή δυσλιπιδαιμία, επικουρικά της διατροφής:
– σε συνδυασμό με στατίνη ή με στατίνη και άλλες αντιλιπιδαιμικές θεραπείες σε ασθενείς που δεν είναι σε θέση να επιτύχουν τους στόχους της LDL-C με τη μέγιστη ανεκτή δόση μίας στατίνης, ή
– ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με άλλες αντιλιπιδαιμικές θεραπείες σε ασθενείς που παρουσιάζουν δυσανεξία στις στατίνες ή για τους οποίους αντενδείκνυται η χρήση στατίνης.
Τη θεραπεία ενηλίκων και εφήβων ηλικίας άνω των 12 ετών με ομόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HoFH) σε συνδυασμό με άλλες αντιλιπιδαιμικές θεραπείες.
Η επίδραση του evolocumab στην καρδιαγγειακή νοσηρότητα και θνησιμότητα δεν έχει ακόμη προσδιοριστεί.
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP τελεί πλέον υπό επιθεώρηση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (Κομισιόν), η οποία έχει την αρμοδιότητα της έγκρισης φαρμάκων για την Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ). Εάν εγκριθεί, θα δοθεί μία κεντρική άδεια κυκλοφορίας με ενοποιημένη επισήμανση στις 28 χώρες-μέλη της ΕΕ. Η Νορβηγία, η Ισλανδία και το Λιχτενστάιν, ως μέλη του Ευρωπαϊκού Οικονομικού Χώρου (ΕΟΧ), θα λάβουν αντίστοιχες αποφάσεις στη βάση της απόφασης της Κομισιόν.
Η γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται σε δεδομένα από περίπου 6.800 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων άνω των 4.500 ασθενών με υψηλά επίπεδα χοληστερόλης σε 10 μελέτες Φάσης 3. Οι μελέτες Φάσης 3 αξιολόγησαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του evolocumab σε ασθενείς με αυξημένα επίπεδα χοληστερόλης, συμπεριλαμβανομένων ασθενών που λάμβαναν στατίνες με ή χωρίς άλλες αντιλιπιδαιμικές θεραπείες, ασθενών που παρουσιάζουν δυσανεξία στις στατίνες, ασθενών με HeFH, καθώς και ασθενών με HoFH, μία σπάνια και σοβαρή γενετική διαταραχή.
Στην Ευρώπη, έως και το 54% του πληθυσμού ηλικίας 25 ετών και άνω έχει επίπεδα ολικής χοληστερόλης ≥5,0 mmol/L (≥190 mg/dL).3 Η υψηλή χοληστερόλη, ιδιαίτερα τα αυξημένα επίπεδα LDL-C, είναι η πλέον συνήθης μορφή δυσλιπιδαιμίας, η οποία αποτελεί μία παθολογική κατάσταση της χοληστερόλης ή/και των λιπιδίων στο αίμα.4,5 Τα αυξημένα επίπεδα LDL-C αναγνωρίζονται ως ένας από τους μείζονες παράγοντες κινδύνου για καρδιαγγειακή νόσο.
