Το πρώτο άτομο στον κόσμο που λαμβάνει μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, είδε τον καρκίνο του να μπαίνει σε ανάσχεση και να αναστρέφεται η εξέλιξή του, σύμφωνα με γιατρούς στο νοσοκομείο Great Ormond Street του Λονδίνου.
Η μόλις ενός έτους Layla Richards διαγνώστηκε με ανίατη επιθετική λευχαιμία πριν από πέντε μήνες. Οι γιατροί της χρησιμοποίησαν “εξειδικευμένης σχεδίασης” κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος για την καταπολέμηση του καρκίνου και να η βελτίωση που καταγράφηκε περιγράφεται από όλους τους ειδικούς ως ένα “θαύμα”.
Είναι πάρα πολύ νωρίς για να γνωρίζουμε αν έχει η μικρή Layla έχει θεραπευτεί, αλλά η πρόοδός της σηματοδοτεί ήδη μια τεράστια, ιστορικής σημασίας, στιγμή για την ιατρική. Η Layla ήταν τριών μηνών όταν διαγνώστηκε με την πάθηση. Όπως συμβαίνει συχνά με τα πολύ μικρά μωρά, η χημειοθεραπεία και η μεταμόσχευση μυελού των οστών απέτυχε να την θεραπεύσει.
Για το μοναδικό αυτό επίτευγμα συνεργάσθηκαν επιστήμονες του University College του Λονδίνου (UCL) και της γαλλικής εταιρείας βιοτεχνολογίας Cellectis, η οποία δημιουργεί τα μεταλλαγμένα ανοσοποιητικά κύτταρα και ήδη χρηματοδοτεί μια ολοκληρωμένη κλινική δοκιμή της θεραπείας, που θα αρχίσει το 2016.
Το κορίτσι έκανε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών (όπου παράγεται το αίμα), αλλά ο καρκίνος, μετά από την υποχώρησή του, επανεμφανίσθηκε και οι γιατροί αρχικά προετοίμασαν τους γονείς για το μοιραίο.
Όμως, στη συνέχεια, προτάθηκε στους γονείς μια πειραματική θεραπεία που είχε δοκιμασθεί μόνο σε ποντίκια και βρισκόταν υπό ανάπτυξη στο νοσοκομείο. Στη θεραπεία αυτή οι γιατροί τροποποιούν με μια γενετική μέθοδο (λέγεται TALEN) Τ-κύτταρα που έχουν πάρει από υγιή δότη, ώστε στη συνέχεια αυτά να εισαχθούν με ενδοφλέβια ένεση στον ασθενή για να καταστρέψουν αποκλειστικά τα κύτταρα της λευχαιμίας.
Δεν υπήρχε καμία εγγύηση ότι η θεραπεία θα απέβαινε επιτυχής. Όμως δύο μήνες μετά, η Λάιλα δεν είχε ίχνη καρκίνου στο αίμα της και έχει πλέον επιστρέψει στο σπίτι της. Οι βρετανοί γιατροί επεσήμαναν πως, μετά την πρώτη αυτή επιτυχία, η θεραπεία πρέπει να επαναληφθεί και σε άλλους ασθενείς, αλλά ήδη δείχνει πολλά υποσχόμενη.
“Εφαρμόσαμε τη νέα θεραπεία μόνο σε ένα μικρό δυνατό κοριτσάκι και πρέπει να είμαστε επιφυλακτικοί κατά πόσο θα αποτελεί την κατάλληλη θεραπευτική επιλογή για όλα τα παιδιά”, δήλωσε ο καθηγητής του UCL Γουασίμ Κασίμ. “Αν όμως η επιτυχία επαναληφθεί, θα πρόκειται για ένα τεράστιο βήμα για τη θεραπεία της λευχαιμίας και άλλων καρκίνων”, πρόσθεσε.
Από το ΑΠΕ-ΜΠΕ και το
